Ugotovitev, da povezave ALS / ataksija na celični stres odpirajo nove pristope za zdravljenje

97% Owned - Economic Truth documentary - How is Money Created (Junij 2019).

Anonim

Le malo zdravljenja obstaja za nevrodegenerativne bolezni, ki postopoma oropajo sposobnost osebe, da se premika in razmišlja, vendar rezultati nove študije bi lahko odprli dodatne pristope za raziskovanje.

Znanstveniki na Univerzi v Utah Health report prvič ugotavljajo, da se beljakovine, imenovane Staufen1, kopičijo v celicah bolnikov z degenerativno ataksijo ali amiotrofično lateralno sklerozo (ALS), znano tudi kot Lou Gehrigova bolezen. Izčrpavanje beljakovin iz prizadetih miši izboljša simptome, vključno z motorično funkcijo. Ti rezultati kažejo, da bi ciljanje na zdravilo Staufen1 lahko imelo terapevtski potencial pri ljudeh. Raziskava je objavljena v Nature Communications.

"To je popolnoma nov način za razmišljanje o nevrodegenerativnih boleznih, " pravi Stefan Pulst, MD, dr. Med., Predsednik nevrologije pri U of U Health in višji raziskovalec na študiji. "Za beljakovine, za katere nikoli ni bilo znano, da so vključeni v nevrodegeneracijo, je zdaj velik cilj za zdravljenje zdravil."

Pred tem raziskovalci niso šteli Staufen1 krivca pri nevrodegenerativnih boleznih, dokler niso ugotovili povezave z ataksijo, kar je redko stanje, zaradi katerega bolniki izgubijo nadzor nad njihovim gibanjem. Ugotovili so, da se zdravilo Staufen1 veže na Ataxin2, beljakovino, ki je odgovorna za ataksijo in dejavnik tveganja za ALS.

Vloga za zdravljenje bolezni Staufen1 pri patologiji bolezni je postala očitna, ko jo gensko izčrpa pri miših z ataksijo podobnim pogojem. Stanje živali se je izboljšalo na fizioloških in molekularnih ravneh.

Začetek pri starosti 12 tednov so miši bistveno boljše pri testu uspešnosti rotaroda, ki merijo čas, ko so lahko živali hodile ali tekale na pospeševalni predilni palici. Poleg tega se je ekspresija peščice beljakovin, ki se je v možganskih celicah zmanjšala med boleznijo, vrnila na skoraj normalne ravni.

"Staufen je bil prvič odkrit v sadni muhi in ga je bilo 30 let preučevano, vendar nikoli ni bilo povezano z ničemer povezano z boleznijo, " pravi Pulst. "To je nova ugotovitev." Prihodnje preiskave bodo osredotočene na ugotavljanje, ali bi lahko zdravila in terapije, ki zmanjšujejo zdravilo Staufen1, razvili kot zdravljenje za več bolezni.

Poleg teh aplikacij biologija Staufen1 lahko razkrila nove namige o nevrodegenerativnih boleznih. Protein se nabira z Ataksinom2 in drugimi beljakovinami in RNA v gostih grozdih, imenovanih stresne granule, značilnost ataksije, ALS in druge bolezni, kot je frontotemporalna demenca. Ko je zdravilo Staufen1 izpadlo iz miši z ataksijo, ni samo izboljšalo patologije bolezni, temveč tudi znebilje celic stresnih zrnc.

Čeprav je natančna vloga stresnih zrnc še vedno intenzivno področje študija, naj bi jim pomagali pri vremenskih stresih, ki jih povzročajo toksini ali nekateri bolezenski pogoji, razlaga soavtor Daniel Scoles, doktorat, izredni profesor za nevrologijo na U U zdravje. Ena od funkcij bi lahko bila preprečitev, da bi se beljakovine izvajale pod neobičajnimi pogoji.

Ugotovitve povezujejo Staufen1 z nastajajočim konceptom, da so nevrodegenerativne bolezni povezane z motnjami v načinu, kako se celice spopadajo s celičnim stresom. Ena posledica, pravi Scoles, je, da bi zdravljenje z zdravili Staufen1 lahko delovalo proti številnim motnjam, v katerih se pojavijo stresne granule, čeprav je še vedno treba ugotoviti, ali sami agregati povzročajo bolezni.

"Naši rezultati dajejo poudarek granulom stresa kot strukturi za ciljanje bolezni, " pravi Scoles.

menu
menu