Znanstveniki, ki delajo proti reverzibilnemu načinu urejanja genov

Anonim

Znanstveniki spreminjajo močno tehnologijo za urejanje genov v upanju, da bodo borili enkrat dnevno, brez trajnih sprememb v DNA ljudi.

Trik: Namesto tega uredite RNA, messenger, ki nosi navodila gena.

"Če urejate RNA, imate lahko reverzibilno terapijo", je dejal Feng Zhang iz širšega inštituta MIT in Harvarda, pionirja za urejanje genov, ki je v središču revije Science poročal o novem obračanju.

Tehnologija urejanja genom, imenovana CRISPR, je revolucionirala znanstvene raziskave. To je biološko orodje za rezanje in lepljenje, ki raziskovalcem omogoča, da odkrijejo okvare genov znotraj žive celice in uporabijo molekularne "škarje", da bi snemali to mesto, bodisi z izbrisom, popravljanjem ali zamenjavo prizadetega gena.

Raziskovalci uporabljajo CRISPR, da bi poskušali izboljšati pridelke, razviti komarje, odporne proti malariji, rasti organe, ki jih je mogoče presaditi, in razviti zdravljenja, ki lahko nekega dne pomagajo pri genskih boleznih, kot so srpne celice ali mišična distrofija.

Obstajajo izzivi za medicinsko uporabo. Ker je sprememba DNK trajna, lahko nenamerno zmanjšanje napačnega mesta povzroči trajne neželene učinke.

Popravljanje DNA je težje doseči v nekaterih celicah, kot so možganske in mišične celice, kot v drugih, kot so krvne celice, zato lahko ciljna RNA ponudi pomembno alternativo, je dejala Univerza v Kaliforniji, San Diego, profesor Gene Yeo V sredo ni sodeloval. Njegova ekipa ustvarja svojo različico CRISPR, ki cilja na RNA.

Bolezen se lahko pojavi, ko genetska napaka pusti celice, ki premalo ali preveč določenega proteina, ali sploh ne naredijo.

RNA, bratranec DNK, nosi navodila genov za začetek procesa izdelave beljakovin. Urejanje navodil RNK mora povzročiti začasne popravke nenormalne proizvodnje beljakovin, je pojasnil Zhang. Ker se RNA sčasoma postopoma zmanjšuje, bi teoretične spremembe trajale le toliko časa, kolikor je bilo zdravljenje uporabljeno.

Začeti ugotoviti, kako se raziskovalci vrnejo v naravo.

CRISPR je bil prilagojen za uporabo v celicah sesalcev iz sistema, ki se je razvil v bakterijah, in kot svoje molekularne škarje uporablja encim Cas9. Zhangova ekipa je preučila sorodnike v družini beljakovin Cas in našla enega, Cas13, ki bi lahko namesto tega usmerila RNA. Raziskovalci so izdelali sorto Cas13, tako da se namesto rezanja prilepi na RNA. Potem so se zlivali na drug beljakovin, da bi uredili to mesto in ga testirali v laboratorijskih posodah.

Raziskava je v najzgodnejših fazah, ki zahtevajo več dela, preden se lahko testira tudi pri živalih.

Toda San Diego's Yeo, ki uporablja drugačen pristop Cas za ciljno RNA, je pohvalil tekmovalno delo.

"Res nam pove, da lahko veliko proteinov Cas resnično veže RNA, " je dejal. "Pametno je, da jih preizkusite."

menu
menu